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Apr 30, 2023

Vertex e CRISPR Therapeutics avanzano verso l'approvazione dell'EMA per exa

26-Jan-2023 - Last

26 gennaio 2023 - Ultimo aggiornamento il 27 gennaio 2023 alle 07:50 GMT

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La terapia, exagamglogene autotemcel (exa-cel), è stata sviluppata per il trattamento dell'anemia falciforme (SCD) e della beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT). La presentazione è supportata da due studi globali di Fase 3.

Vertex e CRISPR Therapeutics hanno avviato nel 2015 una collaborazione di ricerca strategica incentrata sull'uso di CRISPR/Cas9 per scoprire e sviluppare potenziali nuovi trattamenti mirati alle cause genetiche alla base delle malattie umane. Exa-cel rappresenta il primo potenziale trattamento emerso dal programma di ricerca congiunto. In base a un accordo di collaborazione modificato, Vertex ora guida lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione a livello globale di exa-cel e divide i costi e i profitti del programma in tutto il mondo 60/40 con CRISPR Therapeutics.

Lo scorso autunno, Vertex ha segnalato di aver completato le discussioni con l'EMA sui dati necessari a supportare le domande di commercializzazione e di essere sulla buona strada per presentarli entro la fine del 2022. Se approvato, exa-cel diventerà la prima terapia CRISPR a ottenere l’approvazione normativa per una malattia genetica.

Nell'agosto 2022, la Food and Drug Administration (FDA) statunitenseapprovato​ biografia di bluebird​​Zynteglo, una terapia genica per la beta-talassemia, segna la prima approvazione statunitense per un vettore lentivirale.

Sebbene Zynteglo abbia ottenuto il via libera in Europa nel 2019, l’azienda ha ritirato il farmaco dal mercato come parte del suo ritiro dalla regione dopo aver fallito nel raggiungere accordi con i governi sulla copertura, rivolgendo invece la sua attenzione agli Stati Uniti.

Precedentemente nota come CTX001, exa-cel è una terapia sperimentale, autologa, ex vivo, modificata dal gene CRISPR/Cas9, in fase di valutazione per pazienti con anemia falciforme o TDT, in cui le cellule staminali ematopoietiche del paziente vengono modificate per produrre elevati livelli di cellule staminali fetali. emoglobina (HbF) nei globuli rossi. L'aumento dell'HbF da parte di exa-cel ha il potenziale di ridurre o eliminare le crisi vaso-occlusive dolorose e debilitanti per i pazienti con anemia falciforme e di alleviare la necessità di trasfusioni per i pazienti con TDT, affermano gli sviluppatori.

Exa-cel ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione Europea, nonché la designazione di Medicina Prioritaria (PRIME) sia per la SCD che per la TDT da parte dell'EMA. Vertex ha inoltre avviato la presentazione della domanda di licenza biologica (BLA) alla FDA statunitense e ha affermato che prevede di completare tale richiesta entro la fine del primo trimestre di quest'anno.

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