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Nov 01, 2023

La FDA approva la prima cella

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17 agosto 2022, 13:39 ET

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SILVER SPRING, Maryland, 17 agosto 2022 /PRNewswire/ -- Oggi la Food and Drug Administration statunitense ha approvato Zynteglo (betibeglogene autotemcel), la prima terapia genica cellulare per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da beta-talassemia che necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi.

"L'approvazione odierna rappresenta un importante progresso nel trattamento della beta-talassemia, in particolare nei soggetti che necessitano di trasfusioni continue di globuli rossi", ha affermato Peter Marks, MD, Ph.D., direttore del Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA. "Date le potenziali complicazioni sanitarie associate a questa grave malattia, questa azione evidenzia il continuo impegno della FDA nel sostenere lo sviluppo di terapie innovative per i pazienti che hanno opzioni terapeutiche limitate."

La beta-talassemia è un tipo di malattia ereditaria del sangue che causa una riduzione dell'emoglobina normale e dei globuli rossi nel sangue, attraverso mutazioni nella subunità beta-globina, con conseguente apporto insufficiente di ossigeno nel corpo. I livelli ridotti di globuli rossi possono portare a una serie di problemi di salute tra cui vertigini, debolezza, affaticamento, anomalie ossee e complicazioni più gravi. La beta-talassemia trasfusione-dipendente, la forma più grave della malattia, richiede generalmente trasfusioni di globuli rossi per tutta la vita come trattamento standard. Queste trasfusioni regolari possono essere associate a molteplici complicazioni di salute, inclusi problemi al cuore, al fegato e ad altri organi a causa di un eccessivo accumulo di ferro nel corpo.

Zynteglo è un prodotto di terapia genica monouso somministrato in dose singola. Ciascuna dose di Zynteglo è un trattamento personalizzato creato utilizzando le cellule del paziente (cellule staminali del midollo osseo) geneticamente modificate per produrre beta-globina funzionale (un componente dell'emoglobina).

La sicurezza e l'efficacia di Zynteglo sono state stabilite in due studi clinici multicentrici che hanno incluso pazienti adulti e pediatrici affetti da beta-talassemia che necessitavano di trasfusioni regolari. L'efficacia è stata stabilita sulla base del raggiungimento dell'indipendenza dalle trasfusioni, che si ottiene quando il paziente mantiene un livello predeterminato di emoglobina senza bisogno di trasfusioni di globuli rossi per almeno 12 mesi. Dei 41 pazienti trattati con Zynteglo, l’89% ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni.

Le reazioni avverse più comuni associate a Zynteglo includevano riduzione dei livelli piastrinici e di altre cellule del sangue, nonché mucosite, neutropenia febbrile, vomito, piressia (febbre), alopecia (perdita di capelli), epistassi (sangue dal naso), dolore addominale, dolore muscoloscheletrico, tosse. , mal di testa, diarrea, eruzione cutanea, stitichezza, nausea, diminuzione dell'appetito, disturbi della pigmentazione e prurito.

Esiste un potenziale rischio di cancro del sangue associato a questo trattamento; tuttavia, negli studi su Zynteglo non è stato osservato alcun caso. I pazienti che ricevono Zynteglo devono sottoporsi a monitoraggio del sangue per almeno 15 anni per qualsiasi evidenza di cancro. I pazienti devono essere monitorati anche per reazioni di ipersensibilità durante la somministrazione di Zynteglo e devono essere monitorati per trombocitopenia e sanguinamento.

A questa domanda è stato concesso un voucher per malattie pediatriche rare, oltre a ricevere le designazioni Priority Review, Fast Track, Breakthrough Therapy e Orphan.

La FDA ha concesso l'approvazione di Zynteglo a bluebird bio, Inc.

Contatto per i media: Veronika Pfaeffle, 301-310-2576 Richieste dei consumatori: e-mail o 888-INFO-FDA

La FDA, un'agenzia del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti, protegge la salute pubblica garantendo la sicurezza, l'efficacia e la protezione dei farmaci umani e veterinari, dei vaccini e di altri prodotti biologici per uso umano e dei dispositivi medici. L'agenzia è anche responsabile della sicurezza e della protezione dell'approvvigionamento alimentare, dei cosmetici, degli integratori alimentari, dei prodotti che emettono radiazioni elettroniche della nostra nazione e della regolamentazione dei prodotti del tabacco.